2018年1月,随着一剂Milasen通过腰椎穿刺注入7岁女孩Mila的鞘内,人类医疗迎来里程碑:FDA历史上首次批准为一个病人设计开发反义核酸药物、“单一患者”(N-of-1)概念首次成为现实……
关键词: 罕见 药物 还缺啥