亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒血友病B基因治疗临床结果登柳叶刀子刊

划到一个小伤口，可能会危机生命。被称为“玻璃人”的血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，分为血友病 A 和血友病 B。前者要由凝血因子Ⅷ基因（FⅧ）突变引起，后者则为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏导致。

关键词： 基因治疗